同行评审期刊《人类基因治疗》上的一篇新评论文章总结了基因治疗药品开发中的重要里程碑，这些产品促进了大量罕见疾病的治疗。文章还描述了罕见疾病基因治疗进展中面临的挑战。单击此处立即阅读该文章。
Juan Bueren，来自 Centro de Investigaciones Medioambientalies y Tecnológicas (CIEMAT)，欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 主席;Alberto Auricchio，来自Telethon遗传与医学研究所 (TIGEM)，欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 副主席欧洲基因和细胞治疗学会共同撰写了题为“罕见疾病基因治疗药物产品开发的进展和挑战”的文章。
作者表示：“过去十年中，整合能力载体产生的进步显着提高了离体造血干细胞基因疗法的功效和安全性。” “除了离体基因治疗外，体内基因治疗已被证明是对人类安全有效的治疗方法。然而，要广泛应用这种变革性的治疗方法，仍然存在一些挑战。”
“Bueren 和 Auricchio 教授作为 ESGCT 的领导者，为欧洲罕见疾病分子疗法的发展提供了独特的全面视角，”医学教育教授 Celia 和 Isaac Haidak 的主编 Terence R. Flotte 医学博士说道马萨诸塞大学医学院院长、教务长兼常务副校长。
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