SMU 纳米技术专家 MinJun Kim 和他的团队获得了国立卫生研究院 (NIH) 颁发的 180 万美元 R01 拨款， 用于与 基因治疗相关的研究 ——一种通过修改人的基因来治疗或治愈疾病的技术。
NIH R01(研究计划)资助的竞争非常激烈，只有不到 10% 的申请人获得资助。
这笔为期四年的资助将使南卫理公会大学 (SMU) 莱尔工程学院的 Robert C. Womack 主席兼 BAST 实验室首席研究员 Kim 能够开发出一种更简单、更有效的方法来准确确定病毒是否 有意为之基因治疗包含其全部基因货物。
纳米颗粒太小，肉眼无法看到，其尺寸范围为 1 至 100 纳米(十亿分之一米)。纳米材料可以天然存在，也可以被设计来执行特定的功能，例如向各种形式的癌症输送药物。病毒是柔软的纳米颗粒。
病毒核酸周围的蛋白质外壳称为衣壳。它保护病毒携带的遗传物质。无法确定衣壳的完整性及其可能保护的遗传物质的数量可能会导致剂量过量或剂量不足。这种威胁是使用无害病毒在人体内传递健康基因副本以替换或修改致病基因的主要障碍，这一过程称为病毒基因治疗。
ELISA 和 qPCR等现有测试 无法准确判断病毒是否携带了适量(或任何)它们想要传递的遗传物质，从而可能使患者面临风险。
Kim 说：“我们预计，该项目奠定的基础将无可否认地改变纳米级物种(例如病毒和类病毒纳米颗粒)的货物内容分析方式。”
德克萨斯大学阿灵顿分校的 George Alexandrakis、德克萨斯大学西南医学中心的 Steven Gray 和华盛顿州立大学的 Prashanta Dutta 正在与首席研究员 Kim 合作开展这项研究。
解决病毒基因治疗中的关键问题
该团队将测试他们创建的设备测量腺相关病毒 (AAV) 基因含量的准确度，腺相关病毒是一种封装有单链或双链 DNA 的病毒，尚未发现会导致人类任何疾病。制药公司认为 AAV 是基因治疗的一个巨大潜力载体。例如，Luxturna 是 FDA 批准的第一个基因疗法(2017 年)，它是一种携带遗传物质来治疗遗传性失明的 AAV。
正在开发的设备和分析工具被 Kim 称为“用于一体式病毒表征的下一代技术”，被称为双峰光电等离子体纳米孔传感器。
该传感器将确定单个 AAV 的尺寸、有效电荷和变形能力。电压引起的变形很重要，因为病毒衣壳的形状根据其内部存在的货物含量而变化。
Kim 和他的团队将应用机器学习、计算机系统，从数据模式中进行推断和“学习”，以纳米孔传感器接收到的大量光电信号为基础，更好地分类是否携带药物输送病毒他们想要的抗病遗传物质。
“目前的分析方法需要使用大量的病毒制剂来进行质量控制，这是昂贵且浪费的，”金说。“我们提出的传感器只需要极少量的病毒。该项目将使我的团队能够进行前沿研究，获取最先进的纳米技术知识，包括生物力学和机械生物学、纳米光子学、纳米制造、机器学习、物理病毒学和基因传递系统。”
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