脑肿瘤的基因治疗在人类中显示出有希望的早期结果

密歇根大学神经外科和罗格尔癌症中心的一项新研究显示了有希望的早期结果，即结合细胞杀伤和免疫刺激药物的疗法可以安全有效地延长神经胶质瘤(一种高度侵袭性的脑癌)患者的生存期。

该研究发表在《柳叶刀肿瘤学》上。

这是第一阶段，首先是在人体试验中，Rogel 研究人员 Pedro Lowenstein 医学博士、博士和 Maria Castro 博士是该研究的主要作者，之前在他们的实验室中开发和研究了腺病介导的基因疗法。鉴于神经胶质瘤的预后不良以及对化疗和放疗等治疗的反应有限，研究小组希望使用蛋白质 Flt3L 来招募通常在大脑中不存在的免疫细胞。这些免疫细胞需要启动更有效的癌症免疫反应。

能够以如此精简的方式将一种新颖的疗法从实验室转移到临床是令人兴奋的，并且代表了转化医学的杰作， 密歇根大学神经外科教授、这项研究的作者奥伦 萨格尔医学博士说。

该研究重点关注高级别神经胶质瘤的两种类型的基因疗法。第一个是 HSV-1-TK(一种蛋白质)和 Valtrex(一种用于治疗唇疱疹和水痘等病感染的药物)的组合。HSV-1-TK 将 Valtrex 转化为一种细胞性化合物，可杀活跃分裂的癌细胞。第二个是 Flt3L，一种将重要免疫细胞招募到大脑的蛋白质。

当联合使用时，这些疗法显示出令人兴奋的早期结果，包括提高生存率。在参与试验的 18 名患者中，6 名患者存活超过两年，3 名患者存活超过三年，一名患者在本文发表时仍然活着，存活长达五年。按照目前的护理标准，这种肿瘤的预期寿命只有 14 个月多一点。此外，研究发现这种治疗对患者没有性，这表明本次试验中使用的最高剂量可以在未来的试验中使用。